記者 | 張倩楠
編輯 | 翟瑞民
罕見病是人類健康領域的重大危害之一。由于罕見病藥品市場需求小、研發(fā)成本高，制藥企業(yè)關注度不足，因此被稱為“孤兒藥”。罕見病藥品可及、可負擔是患者家庭的殷切盼望，完善罕見病醫(yī)保制度對于防止“因病致貧”具有重要意義。
據(jù)央視新聞2022年10月21日報道，截至目前，已有2860種藥品進入國家醫(yī)保目錄，國內(nèi)67%的已上市罕見病用藥都在其中，大大減輕了患者的用藥負擔。
值得關注的是，新版國家醫(yī)保目錄調(diào)整有望進一步納入更多罕見病用藥。10月16日，國家醫(yī)保局發(fā)布《關于2022年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整通過形式審查的申報藥品專家審評階段性結果的公告》，公布2022年國家醫(yī)保目錄調(diào)整專家審評結果。據(jù)經(jīng)濟參考報報道，初步統(tǒng)計，此次有344個藥品通過初步審查。
此前在6月下旬，《2022年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整工作方案》（簡稱《工作方案》）公布，其中將“2022年6月30日前，經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準上市的罕見病治療藥品”明確列入申報條件。
6月29日，國家醫(yī)保局在對《工作方案》及相關文件的解讀中表示，本次調(diào)整優(yōu)化了申報范圍，向罕見病患者、兒童等特殊人群適當傾斜。貫徹落實《政府工作報告》“加強罕見病用藥保障”要求，對罕見病用藥的申報條件沒有設置“2017年1月1日后批準上市”的時間限制，同時增加了納入國家鼓勵仿制藥品目錄、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單的藥品可以申報今年醫(yī)保目錄。
國家醫(yī)保局表示，按照目前安排，今年的調(diào)整程序仍分為準備、申報、專家評審、談判/競價、公布結果5個階段。如進展順利，將于7月1日正式啟動申報，11月份公布結果，明年1月1日落地執(zhí)行。
罕見病是部分發(fā)病率極低的疾病的總稱，目前國際上沒有統(tǒng)一的定義。2月27日，弗若斯特沙利文和北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會聯(lián)合發(fā)布的《2022中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》顯示，中國罕見病患者約2000萬，患者人數(shù)龐大，這一龐大患者群體長期面臨著診療困難的問題，存在大量未被滿足的診療、保障、康復、社會融入等多樣化需求。
國家高度重視罕見病保障工作。2019年修訂的藥品管理法增加了鼓勵罕見病藥品研發(fā)和創(chuàng)新的規(guī)定。2020年6月1日起施行的基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進法進一步規(guī)定，支持防治罕見病藥品的研制、生產(chǎn)，滿足疾病防治需要。國家衛(wèi)健委先后發(fā)布了《第一批罕見病目錄》《罕見病診療指南》，建立了全國罕見病病例信息登記制度和罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，提升了我國罕見病診療能力和水平。
據(jù)國家醫(yī)保局消息，2018年國家醫(yī)保局成立以來，建立健全醫(yī)保藥品目錄動態(tài)調(diào)整機制，連續(xù)4年開展醫(yī)保藥品目錄調(diào)整，及時將符合條件的藥品按程序納入醫(yī)保藥品目錄?，F(xiàn)行版國家醫(yī)保藥品目錄共收載西藥和中成藥2860種，目前國內(nèi)上市的60余種罕見病用藥中已有40余種被納入國家醫(yī)保藥品目錄。
此外，國家醫(yī)保局推進醫(yī)保目錄準入談判，提高罕見病用藥可及性，發(fā)揮全國市場優(yōu)勢，連續(xù)4年對獨家藥品開展準入談判，諾西那生鈉、麥格司他、氘丁苯那嗓等罕見病用藥降價后進入目錄，平均降幅超50%，大幅減輕了罕見病患者用藥負擔。但也有少數(shù)價格特別昂貴的罕見病用藥，由于明顯超出基本醫(yī)療保險保障水平，目前還無法被納入醫(yī)保支付范圍。
10月12日，國家醫(yī)保局在對全國兩會建議提案的答復中指出，目前我國醫(yī)療保障體系不斷發(fā)展健全，待遇水平穩(wěn)步提升。經(jīng)基本醫(yī)保、大病保險與醫(yī)療救助三重保障梯次減負后，參保群眾個人負擔明顯減輕。同時，國家醫(yī)保局也積極引入市場力量，鼓勵商業(yè)健康保險、慈善捐贈、醫(yī)療互助等共同發(fā)展，構建綜合保障格局，滿足人民群眾多元化保障需求，合力減輕包括罕見病患者在內(nèi)的參保群眾醫(yī)療費用負擔。
此外，國家醫(yī)保局介紹，近年來，社會力量在商保、慈善、互助等方面做了不少有益的探索。一些社會組織積極開展罕見病救助類慈善項目如，中國紅十字基金會實施了“罕見病關愛行動”，已救助700余名罕見病患者。中華慈善總會開展了“思而贊慈善援助項目”，為200余名戈謝病患者提供了藥品援助。
各地還依法登記成立了關心關愛罕見病患者的慈善組織，如北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會、上海市罕見病防治基金會、天津合眾罕見病關愛幫扶中心、杭州寇德罕見病關愛中心等。目前，已有170多家保險公司積極開發(fā)罕見病相關保險產(chǎn)品開展健康保險業(yè)務，已開發(fā)200多種重大疾病保險產(chǎn)品將罕見病納入保障范圍。
國家醫(yī)保局表示，下一步，該局將在強化三重保障，增強普惠性、兜底性保障的基礎上，持續(xù)關注罕見病保障工作，加強對相關問題的研究，配合有關部門研究相關政策，擴大社會參與，促進商保、慈善、互助發(fā)展，充分發(fā)揮社會共濟互助功能，鼓勵社會慈善捐贈，支持醫(yī)療互助有序發(fā)展，維護廣大罕見病患者的健康權益。