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兒童創(chuàng)新藥,做出爆款不容易

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兒童創(chuàng)新藥,做出爆款不容易

兒童用藥市場,起風了嗎?

圖片來源:Pexels-Artem Podrez

文|氨基財經(jīng) 蔡九

六一兒童節(jié),醫(yī)藥領域最關心的,莫過于兒童創(chuàng)新藥的研發(fā)。

國內兒科專用藥物只有3000余個,占藥品總量的比例不到1.5%,對應的卻是2.53億兒童,幾乎是國內總人口的20%。

市場有著巨大缺口,不僅國內如此,放眼看去,由于研發(fā)耗時長、風險高、臨床受試者招募難等因素,兒童藥研發(fā)難幾乎是一個世界難題。

好的一點是,這幾年,在近年來,政策支持、資本推動下,兒童創(chuàng)新藥的研發(fā)開始變得火熱。根據(jù)“研發(fā)客”統(tǒng)計,2016年至2021年底,已有150多個兒童用藥被納入優(yōu)先審評,近70款成功通過優(yōu)先審批上市。

不僅包括百濟神州等創(chuàng)新藥企,開始將成人藥品的適應癥外推,探索用于兒童的可能;還誕生了專注兒童藥物開發(fā)的biotech,比如今年4月份,完成B輪及B+輪融資的貝美藥業(yè),以及去年相繼完成融資的祐兒醫(yī)藥、則正醫(yī)藥。

兒童用藥市場,起風了嗎?

01 流淌著奶和蜜的市場?

從商業(yè)角度出發(fā),兒童用藥的確有成為藍海市場的潛質。

正如大部分分析師所說,兒童群體規(guī)模龐大。以我國為例,根據(jù)第七次人口普查數(shù)據(jù),國內0—14歲的兒童數(shù)量為2.53億,與醫(yī)藥消費主力老年人(2.6億)群體不相上下。

這也為兒童用藥提供了一個最基礎的條件——“量”。并且,不僅量不是問題,兒童用藥的“價格”,也同樣不是問題。

出于對兒童用藥研發(fā)的支持,監(jiān)管層相繼出臺了一系列的政策,給予更寬松的環(huán)境支持,“限價、招標、醫(yī)?!边@三大令眾多醫(yī)藥企業(yè)頭疼不已的問題,在兒童藥這里都不是問題。

退一步而言,兒童用藥的價格,一直也不算是“負擔”。畢竟,任何一個家庭,在孩子身上都不會太吝嗇。

艾瑞咨詢數(shù)據(jù)顯示,2021年母嬰人群平均在孩子撫養(yǎng)和教育上的花費總額為5262元/月,占家庭收入的比重為20%—30%。

這一點,從生長激素的市場便能窺探一般。

雖然生長激素售價不低,根據(jù)草根調研,粉針劑型人均年費用約2萬元,水針劑型人均費用約5.5萬元,長效劑型人均年費用則在15萬元左右。但是,高昂的價格,并沒有影響家長的熱切需求。

體現(xiàn)在商業(yè)層面,2021年,收入主要來自生長激素的金賽藥業(yè),營收增速超過40%,營收規(guī)模也已攀升至82億。

看起來,在量價邏輯驅動下,兒童用藥市場相當可觀。更重要的一點是,目前兒童用藥依然非常稀缺。

根據(jù)Insight數(shù)據(jù)庫,目前我國藥品(化藥、中藥和生物制劑等)批準文號數(shù)超過20萬個,但兒科專用藥物只有3000余個,占比不到1.5%。

3000種的藥物對應2.53億的兒童,這與一片繁榮的成人創(chuàng)新藥市場形成了鮮明對比。

巨大潛在的需求,加上藥物極度稀缺,使得兒童用藥看起來是一個流淌著奶和蜜市場。但真的如此嗎?

02 基數(shù)小+碎片化的制約

實際上,單純從總人數(shù)規(guī)模來判斷醫(yī)藥市場前景,并不準確。

因為兒童和中老年人的健康狀況完全不同。這就好比,剛出廠的全新電腦,和已經(jīng)使用多年的機器相比,后者出現(xiàn)故障的概率顯然會更大。

例如,1999年美國0至19歲的兒童占1999年美國總人口的29%,即2.727億,但僅占所有死亡人數(shù)的2%。

這一點,想必大家在此次新冠疫情中感知更為深刻。目前,美國死亡人數(shù)已經(jīng)超過100萬,其中74.4%的是65歲及以上的老年人,小于45歲的青年和兒童死亡人數(shù)雖然超過4萬,但占比僅有4.2%。

兒童患者基數(shù)小,這一點在腫瘤領域體現(xiàn)得最為充分。大家都知道,腫瘤是全球藥企必爭之地,也是最重要的醫(yī)藥市場,但是兒童癌癥患者的占比很低。

美國癌癥協(xié)會估計,2022年大約10470名兒童和5480名青少年將被診斷出患有癌癥,而放大到整個群體,這一數(shù)字則是接近200萬。

更何況,即便是相同的疾病,還要分門別類。

還是以腫瘤市場為例。細分到視網(wǎng)膜母細胞瘤、有星形細胞瘤、有急性淋巴細胞白血病等,最多的患者群體可能只有幾千人,最少的則只有小幾百人。

另外,對患者群體規(guī)模影響最大的一點還在于,兒童用藥需要根據(jù)年齡分層。因為不同年齡段的器官發(fā)育水平不同,對同一類藥物的效果、安全性、體內清除時間都有明顯差異。

這也進一步導致了市場的碎片化。例如,許多成人靜脈注射制劑具有藥物濃度,但嬰兒的適當劑量太?。ɡ?,小于0.01毫升),無法在臨床注射器中準確測量,也就失去了應用場景。

這些特點,也從根本上決定,雖然兒童規(guī)??捎^,但由于患者基數(shù)小、年齡結構差異大等因素,導致“量”會受限。

03 大幅增加的臨床難度和成本

藥物市場規(guī)模并不是制約兒童藥物研發(fā)的關鍵,畢竟,對于藥企來說,小眾市場也值得布局。

罕見病藥物的研發(fā)熱火朝天,足以證明“量”不夠可以用“價”來湊。再加上,藥企研發(fā)罕見病藥物,能夠享受諸多優(yōu)惠條件。例如7年獨占權、快速審批通道等,放大罕見病藥物商業(yè)化前景的同時,又降低了研發(fā)難度,吸引了眾多藥企入局。

雖然兒童藥物也能享受這些特權,但研發(fā)難度并沒有降低太多。這成了制約藥企入局研發(fā)兒童藥的關鍵。

具體來看。首先,兒童藥物潛在研究參與者相對稀缺,這意味著,藥企通常需要花費更多人力、財力和時間,來招募和保留足夠數(shù)量的符合研究參與標準的兒童。

因為除了找到符合條件的入組兒童,還需要說服他們。父母是最大的阻力,愿意讓自己孩子成為試驗對象并不容易;孩子同樣難以勸服,即便父母同意,但孩子不愿意,也沒轍。

如此一來,一項臨床研究自然需要更多的研究地點和額外的協(xié)調成本;資金耗費大幅增加之外,還需要更長的時間成本。

此前,一篇關于預防慢性肉芽腫性疾病兒童和成人真菌感染的文章報告,招募了39名兒童參與者,花了足足10年時間。

讓人哭笑不得的是,其中大多數(shù)參與者在研究開始時是兒童,研究結束都已經(jīng)長大成人。

孩子身體變化較快,這也是兒童藥物研發(fā)的另一大難點。因為,對于許多疾病和干預措施,需要對嬰兒、幼兒和青少年進行單獨研究。

但很顯然,孩子并不會停止生長。對于研究人員來說,這會變成極其復雜的問題。

最后,相比于成人,兒童的研究也更難進行。簡單舉個例子,對成年人來說看似簡單的技術程序,如抽血或采集尿液樣本,對兒童來說可能很困難。

這意味著,臨床試驗方需要創(chuàng)造對兒童友好的環(huán)境,從適合兒童的設備、醫(yī)療技術,以及可以讓兒童降低恐懼感的兒科專家。

而不管是海外還是國內,硬件+軟件(兒科專家)都是大問題。總而言之,兒童藥物的研發(fā)難題,不是僅靠政策支持就能解決的。

04 爆款不易,期待更多關鍵先生出現(xiàn)

基數(shù)小+碎片化的市場,加上成本和難度陡增的臨床實驗,導致兒童藥物很難做出爆款產(chǎn)品,也因此成為全球藥企研發(fā)的“荒漠”。

即使國內近年來研發(fā)熱度開始升溫,但仍是杯水車薪。

根據(jù)《中國新藥注冊臨床試驗現(xiàn)狀年度報告2020》,國內藥企開展的臨床中,含有兒童的僅占8.8%;而只針對兒童展開的臨床,占比更是低至2.2%。

顯而易見,要想解決兒童藥物緊缺的問題,還需要更多藥企投入研發(fā),扮演關鍵先生的角色。

好的一點是,隨著近年來國內扶持力度越來越大,不少國內藥企正在進入這個既難也相對空白的市場。期待越來越多兒童創(chuàng)新藥能夠被開發(fā)出來,市場能夠早日真正繁榮起來。

本文為轉載內容,授權事宜請聯(lián)系原著作權人。

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兒童創(chuàng)新藥,做出爆款不容易

兒童用藥市場,起風了嗎?

圖片來源:Pexels-Artem Podrez

文|氨基財經(jīng) 蔡九

六一兒童節(jié),醫(yī)藥領域最關心的,莫過于兒童創(chuàng)新藥的研發(fā)。

國內兒科專用藥物只有3000余個,占藥品總量的比例不到1.5%,對應的卻是2.53億兒童,幾乎是國內總人口的20%。

市場有著巨大缺口,不僅國內如此,放眼看去,由于研發(fā)耗時長、風險高、臨床受試者招募難等因素,兒童藥研發(fā)難幾乎是一個世界難題。

好的一點是,這幾年,在近年來,政策支持、資本推動下,兒童創(chuàng)新藥的研發(fā)開始變得火熱。根據(jù)“研發(fā)客”統(tǒng)計,2016年至2021年底,已有150多個兒童用藥被納入優(yōu)先審評,近70款成功通過優(yōu)先審批上市。

不僅包括百濟神州等創(chuàng)新藥企,開始將成人藥品的適應癥外推,探索用于兒童的可能;還誕生了專注兒童藥物開發(fā)的biotech,比如今年4月份,完成B輪及B+輪融資的貝美藥業(yè),以及去年相繼完成融資的祐兒醫(yī)藥、則正醫(yī)藥。

兒童用藥市場,起風了嗎?

01 流淌著奶和蜜的市場?

從商業(yè)角度出發(fā),兒童用藥的確有成為藍海市場的潛質。

正如大部分分析師所說,兒童群體規(guī)模龐大。以我國為例,根據(jù)第七次人口普查數(shù)據(jù),國內0—14歲的兒童數(shù)量為2.53億,與醫(yī)藥消費主力老年人(2.6億)群體不相上下。

這也為兒童用藥提供了一個最基礎的條件——“量”。并且,不僅量不是問題,兒童用藥的“價格”,也同樣不是問題。

出于對兒童用藥研發(fā)的支持,監(jiān)管層相繼出臺了一系列的政策,給予更寬松的環(huán)境支持,“限價、招標、醫(yī)?!边@三大令眾多醫(yī)藥企業(yè)頭疼不已的問題,在兒童藥這里都不是問題。

退一步而言,兒童用藥的價格,一直也不算是“負擔”。畢竟,任何一個家庭,在孩子身上都不會太吝嗇。

艾瑞咨詢數(shù)據(jù)顯示,2021年母嬰人群平均在孩子撫養(yǎng)和教育上的花費總額為5262元/月,占家庭收入的比重為20%—30%。

這一點,從生長激素的市場便能窺探一般。

雖然生長激素售價不低,根據(jù)草根調研,粉針劑型人均年費用約2萬元,水針劑型人均費用約5.5萬元,長效劑型人均年費用則在15萬元左右。但是,高昂的價格,并沒有影響家長的熱切需求。

體現(xiàn)在商業(yè)層面,2021年,收入主要來自生長激素的金賽藥業(yè),營收增速超過40%,營收規(guī)模也已攀升至82億。

看起來,在量價邏輯驅動下,兒童用藥市場相當可觀。更重要的一點是,目前兒童用藥依然非常稀缺。

根據(jù)Insight數(shù)據(jù)庫,目前我國藥品(化藥、中藥和生物制劑等)批準文號數(shù)超過20萬個,但兒科專用藥物只有3000余個,占比不到1.5%。

3000種的藥物對應2.53億的兒童,這與一片繁榮的成人創(chuàng)新藥市場形成了鮮明對比。

巨大潛在的需求,加上藥物極度稀缺,使得兒童用藥看起來是一個流淌著奶和蜜市場。但真的如此嗎?

02 基數(shù)小+碎片化的制約

實際上,單純從總人數(shù)規(guī)模來判斷醫(yī)藥市場前景,并不準確。

因為兒童和中老年人的健康狀況完全不同。這就好比,剛出廠的全新電腦,和已經(jīng)使用多年的機器相比,后者出現(xiàn)故障的概率顯然會更大。

例如,1999年美國0至19歲的兒童占1999年美國總人口的29%,即2.727億,但僅占所有死亡人數(shù)的2%。

這一點,想必大家在此次新冠疫情中感知更為深刻。目前,美國死亡人數(shù)已經(jīng)超過100萬,其中74.4%的是65歲及以上的老年人,小于45歲的青年和兒童死亡人數(shù)雖然超過4萬,但占比僅有4.2%。

兒童患者基數(shù)小,這一點在腫瘤領域體現(xiàn)得最為充分。大家都知道,腫瘤是全球藥企必爭之地,也是最重要的醫(yī)藥市場,但是兒童癌癥患者的占比很低。

美國癌癥協(xié)會估計,2022年大約10470名兒童和5480名青少年將被診斷出患有癌癥,而放大到整個群體,這一數(shù)字則是接近200萬。

更何況,即便是相同的疾病,還要分門別類。

還是以腫瘤市場為例。細分到視網(wǎng)膜母細胞瘤、有星形細胞瘤、有急性淋巴細胞白血病等,最多的患者群體可能只有幾千人,最少的則只有小幾百人。

另外,對患者群體規(guī)模影響最大的一點還在于,兒童用藥需要根據(jù)年齡分層。因為不同年齡段的器官發(fā)育水平不同,對同一類藥物的效果、安全性、體內清除時間都有明顯差異。

這也進一步導致了市場的碎片化。例如,許多成人靜脈注射制劑具有藥物濃度,但嬰兒的適當劑量太?。ɡ?,小于0.01毫升),無法在臨床注射器中準確測量,也就失去了應用場景。

這些特點,也從根本上決定,雖然兒童規(guī)模可觀,但由于患者基數(shù)小、年齡結構差異大等因素,導致“量”會受限。

03 大幅增加的臨床難度和成本

藥物市場規(guī)模并不是制約兒童藥物研發(fā)的關鍵,畢竟,對于藥企來說,小眾市場也值得布局。

罕見病藥物的研發(fā)熱火朝天,足以證明“量”不夠可以用“價”來湊。再加上,藥企研發(fā)罕見病藥物,能夠享受諸多優(yōu)惠條件。例如7年獨占權、快速審批通道等,放大罕見病藥物商業(yè)化前景的同時,又降低了研發(fā)難度,吸引了眾多藥企入局。

雖然兒童藥物也能享受這些特權,但研發(fā)難度并沒有降低太多。這成了制約藥企入局研發(fā)兒童藥的關鍵。

具體來看。首先,兒童藥物潛在研究參與者相對稀缺,這意味著,藥企通常需要花費更多人力、財力和時間,來招募和保留足夠數(shù)量的符合研究參與標準的兒童。

因為除了找到符合條件的入組兒童,還需要說服他們。父母是最大的阻力,愿意讓自己孩子成為試驗對象并不容易;孩子同樣難以勸服,即便父母同意,但孩子不愿意,也沒轍。

如此一來,一項臨床研究自然需要更多的研究地點和額外的協(xié)調成本;資金耗費大幅增加之外,還需要更長的時間成本。

此前,一篇關于預防慢性肉芽腫性疾病兒童和成人真菌感染的文章報告,招募了39名兒童參與者,花了足足10年時間。

讓人哭笑不得的是,其中大多數(shù)參與者在研究開始時是兒童,研究結束都已經(jīng)長大成人。

孩子身體變化較快,這也是兒童藥物研發(fā)的另一大難點。因為,對于許多疾病和干預措施,需要對嬰兒、幼兒和青少年進行單獨研究。

但很顯然,孩子并不會停止生長。對于研究人員來說,這會變成極其復雜的問題。

最后,相比于成人,兒童的研究也更難進行。簡單舉個例子,對成年人來說看似簡單的技術程序,如抽血或采集尿液樣本,對兒童來說可能很困難。

這意味著,臨床試驗方需要創(chuàng)造對兒童友好的環(huán)境,從適合兒童的設備、醫(yī)療技術,以及可以讓兒童降低恐懼感的兒科專家。

而不管是海外還是國內,硬件+軟件(兒科專家)都是大問題。總而言之,兒童藥物的研發(fā)難題,不是僅靠政策支持就能解決的。

04 爆款不易,期待更多關鍵先生出現(xiàn)

基數(shù)小+碎片化的市場,加上成本和難度陡增的臨床實驗,導致兒童藥物很難做出爆款產(chǎn)品,也因此成為全球藥企研發(fā)的“荒漠”。

即使國內近年來研發(fā)熱度開始升溫,但仍是杯水車薪。

根據(jù)《中國新藥注冊臨床試驗現(xiàn)狀年度報告2020》,國內藥企開展的臨床中,含有兒童的僅占8.8%;而只針對兒童展開的臨床,占比更是低至2.2%。

顯而易見,要想解決兒童藥物緊缺的問題,還需要更多藥企投入研發(fā),扮演關鍵先生的角色。

好的一點是,隨著近年來國內扶持力度越來越大,不少國內藥企正在進入這個既難也相對空白的市場。期待越來越多兒童創(chuàng)新藥能夠被開發(fā)出來,市場能夠早日真正繁榮起來。

本文為轉載內容,授權事宜請聯(lián)系原著作權人。